Penge Karriere

Isis Pharmaceuticals 'Spinal Muskular Atrophy Drug Advances i fase 2-forsøg

Hvilken Film Skal Man Se?
 

Kilde: http://www.flickr.com/photos/epsos/

TIL pressemeddelelse fra Isis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ISIS) offentliggjorde fredag ​​en fase 2-undersøgelse, der evaluerer virksomhedens undersøgelsesmæssige spinal muskelatrofi-lægemiddel, kendt som ISIS-SMN, som er designet til at behandle alle typer SMA. Virksomheden sagde fredag, at det første barn blev doseret i midtvejsundersøgelsen med 12 milligram ISIS-SMN efter at have afsluttet dosering i tre indledende kohorter på 3 milligram, 6 milligram og 9 milligram.

Undersøgelsen tilbydes til børn med spinal muskelatrofi (SMA), der har afsluttet dosering i Isis 'tidligere studier. Isis kører også en løbende lignende undersøgelse for spædbørn med en mere alvorlig type SMA, som er blevet udvidet. Det første spædbarn i undersøgelsen har modtaget den fjerde dosis i sin fase 2-undersøgelse med flere doser, eskalering, efter at have modtaget de første tre indledende doser, sagde Isis fredag.

hvor gammel er travis pastrana kone

SMA er en genetisk sygdom, der angriber en persons spinale nerveceller, som er ansvarlige for kommunikation med frivillige muskler såsom armmuskler og benmuskler. Når nerveceller i rygsøjlen ødelægges, svækkes musklerne og påvirker til sidst en persons evne til at gå, tale, trække vejret og sluge. Der er i øjeblikket ingen kur mod sygdommen, og sygdommens sværhedsgrad varierer fra individ til individ; nogle mennesker, der er diagnosticeret med SMA, vil have en normal forventet levetid for sygdommen, mens det for andre kan være dødelig.

SMA påvirker mellem 30.000 og 35.000 mennesker i USA, Europa og Japan. Spædbørn med en alvorlig type SMA, kendt som Type 1 SMA, har en forventet levetid på kun to år, mens børn med Type II SMA, som er lidt mindre alvorlige, har en signifikant forkortet levetid og er aldrig i stand til at stå uafhængigt.

Isis modtager to milepælsbetalinger for de to studier for i alt 7,3 millioner dollars i retning af fortsættelse og fremme af studierne. Undersøgelserne gennemføres i samarbejde med Biogen Idec , et farmaceutisk firma med base i Massachusetts.

”I år forventer vi at gøre betydelige fremskridt i dette og andre programmer, som vi arbejder på med Biogen Idec-teamet,” sagde B. Lynn Parshall, Chief Operating Officer hos Isis. ”De igangværende multidosisundersøgelser hos spædbørn med type 1 og hos børn med type II og type III SMA skrider fremad, og vi ser frem til at dele top-line data fra disse undersøgelser i dette kvartal og mere detaljerede resultater på American Academy of Neurologimøde i april, ”ifølge Isis pressemeddelelse.

Isis's lægemiddel, ISIS-SMN, er designet til at ændre splejsning af et nært beslægtet gen for at øge produktionen af ​​SMN-protein; Fødevare- og lægemiddeladministrationen har givet Isis lægemiddelstatus for sjældne sygdomme og har hurtigt sporet medicinen til behandling af patienter med SMA.

Mere fra Wall St. Cheat Sheet:

  • Mallinckrodt er sat til at købe Cadence Pharmaceuticals for $ 1,3 mia
  • Arena Pharmaceuticals sikrer Belviq-aftale med CVS Caremark
  • Investor søger bordsæder hos Ariad Pharmaceuticals